MIT研发基因编辑技术由华裔教授带领团队进行研究

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2018-07-0323:59:23
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MIT研发基因编辑技术由华裔教授带领团队进行研究,该技术技术基于CRISPR系统该技术对RNA进行编辑而不影响DNA相关研究已获美国国家卫生研究院的资助。

该技术技术基于CRISPR系统该技术对RNA进行编辑而不影响DNA相关研究已获美国国家卫生研究院的资助10月25日,MIT的华裔副教授张峰带领团队在他的实验室,开发了一种可以精确编辑RNA中单个碱基的基因编辑技术,名为“REPAIR”,有望治疗脑、肝脏、肾脏以及癌症等疾病,相比起编辑DNA也更安全。MIT研发基因编辑技术由华裔教授带领团队进行研究这项最新的技术,基于CRISPR系统。该系统自从1993年被西班牙的研究者发现之后,几乎革命了基因医学领域。简单来说,CRISPR系统就是细菌的免疫系统,因为病毒能够将自己的基因整合到细菌上,而细菌为了抵抗病毒的入侵,便进化出CRISPR系统,能够将病毒基因从自己的染色体上切除,这也是细菌特有的免疫功能。而这其中全靠一种叫做Cas9的酶,它能够发现、切除并替代DNA的特定部分,利用这种酶,研究者就可以永久修改生物的基因。MIT研发基因编辑技术由华裔教授带领团队进行研究但是基因编辑也面临很大的道德和安全问题。英国全面禁止进行人体基因编辑,此外在《自然》杂志上也有诸多担忧编辑人类基因从而产生安全问题的相关文章。毕竟不是每个人都会成为蜘蛛侠,一个不小心或许就成为电光人或者蜥蜴人。于是研究者便试图找到方法修改RNA,因为相比改变DNA,编辑RNA或许就要安全许多了,毕竟RNA仅是遗传信息的载体信使,编辑它或许就能实现治疗遗传变异疾病,同时又不影响基因组。而且RNA可自然降解,研究人员表示这是一个可逆的编辑,从这一点上讲也安全许多。为了达到编辑RNA的目的,研究者同样使用CRISPR系统,不过使用其中另一种叫做Cas13的酶,不同于上面提到的Cas9针对DNA,Cas13则靶向性针对RNA。研究人员从酶普雷沃菌中获得Psp Cas13b,最有效的一种Cas13酶。然后将其灭活,但保留其部分活性,用于与特定RNA片段结合。然后将其融合到一种被称为ADAR2的蛋白质中,该蛋白质能将RNA底物分子中的腺苷(A)催化水解脱氨成为肌苷(I),从而实现将RNA转录信息中的A变为I。在整个过程中,先是部分失活的Cas13b寻找RNA靶序列,然后ADAR2蛋白质进行基本转化。在实验中,该技术成功寻找到了51%的目标RNA,并且完成了当中20%-40%的RNA转化,在相关领域的实验中这个转化率算很高了。而这小小的从A到I的改变,都会对人类造成巨大的影响。人类基因组中有30亿对碱基,只要一个字母错误或突变,后果就不堪设想。目前已知有5万多种疾病就是遗传变异造成,其中有32000多种是由一对碱基互换而造成。目前该团队已经证明了该技术能够修复X型肾性尿毒症的致病突变,对其他疾病的测试还在继续。MIT研发基因编辑技术由华裔教授带领团队进行研究这项研究的负责人张峰,2004年毕业于哈佛大学化学和物理系,随后在斯坦福大学获得化学和生物工程博士学位,他于2011年进入MIT从事遗传学、基因医疗相关方面的研究。而他最为知名的便是对CRISPR系统的研究,为了表彰他在CRISPR系统方面的研究,他于2013年获得MIT TR35奖,并于2014年获得国家科学基金会最高荣誉,此外还有国际上多项奖项,例如唐奖、奥尔巴尼医学中心奖、盖尔德纳基金会国际奖等。MIT研发基因编辑技术由华裔教授带领团队进行研究张峰带领的团队已经从不同的细菌,包括金黄色葡萄球菌、嗜热链球菌等细菌提取不同的Cas9酶,以及最近的Cas13酶,都已证明能够对小鼠的基因进行靶向编辑,并且治疗遗传疾病,例如先天性十八指肠溃疡。目前欧洲药品管理局和FDA已对该公司部分药物授予批准。同时,他们还将其研究成果在其网页开放给全世界所有学者,张峰本人关于CRISPR系统的相关论文是其领域被引用最多次的论文。此外,他还是基因医疗公司Editas Medicine的创始人,已在纳斯达克上市。目前张峰在MIT的相关研究已获得美国国家卫生研究院的资助,他们下一步的计划是继续开发除Cas9和Cas13其他类型的酶,用来编辑基因,并试图用于治疗癌症、帕金森、阿尔兹海默症等疾病。

MIT School of Science

麻省理工学院科学学院

麻省理工学院科学学院于1932年在美国成立,是一所自然科学研究机构,创始母机构为麻省理工学院。现任院长为Michael Sipser。

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